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中枢神经系统（CNS）药物研发长期面临血脑屏障（BBB）的阻隔难题，传统动物模型对药物脑内浓度的预测误差高达血浆浓度的10倍以上，导致阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病新药研发成功率不足5%。北京爱思益普生物科技股份有限公司通过构建全球领先的CNS靶点平台，以创新技术破解这一困局。
该平台以三维BBB体外模型为核心，整合hCMEC/D3脑微血管内皮细胞、bEnd.3小鼠脑内皮细胞与U251胶质瘤细胞系，精准模拟BBB的紧密连接结构与P-糖蛋白等转运体功能。在阿尔茨海默病药物研发中，平台通过该模型筛选出的小分子化合物M2021，其脑组织浓度预测误差被压缩至血浆浓度的0.08%，较传统模型提升两个数量级。更关键的是，该化合物在体外模型中展现出显著调控β-淀粉样蛋白代谢的能力，为后续临床研究奠定坚实基础。
技术集群的深度整合是平台另一核心竞争力。针对GABAA受体亚基组合的复杂性，平台采用膜片钳技术记录氯离子电流变化，结合癫痫大鼠模型验证，成功开发出选择性调控α5亚基的化合物ICE-001，其抗癫痫效果较传统药物提升40%且副作用降低65%。在帕金森病领域，平台构建的多巴胺能神经元损伤模型，通过检测酪氨酸羟化酶活性与线粒体膜电位，精准评估神经保护剂疗效，已支持3个候选分子进入临床前研究。
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