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中枢神经系统(CNS)药物研发长期受制于血脑屏障(BBB)的阻隔,传统动物模型对药物脑内浓度的预测误差高达血浆浓度的10倍以上,导致阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的新药研发成功率不足5%。北京爱思益普生物科技股份有限公司通过构建全球领先的CNS靶点平台,以多维度技术体系破解这一难题,成为CNS药物研发领域的“神经导航系统”。
该平台的核心突破在于其血脑屏障体外模型的精准性。通过整合hCMEC/D3、bEnd.3与U251细胞系,平台构建了药物透过性评估体系,可模拟BBB的紧密连接与转运蛋白功能。例如,在阿尔茨海默病药物研发中,平台筛选出的小分子化合物能以血浆浓度0.1%以内的误差预测脑组织浓度,显著优于传统模型。其技术集群涵盖神经电生理、脑片膜片钳与高内涵筛选技术:以GABAA受体为例,平台通过表达多种亚基组合,模拟癫痫、焦虑等疾病的神经抑制失衡,利用膜片钳技术记录受体激活后的氯离子电流变化,结合行为学模型验证药物疗效。此外,平台还建立了帕金森病多巴胺能神经元损伤模型与疼痛模型,支持神经退行性疾病与慢性疼痛药物的研发。
爱思益普的创新不仅体现在技术层面,更推动了CNS药物研发范式的转型。平台引入AI驱动的靶点预测与虚拟筛选技术,整合多组学数据与临床前药效模型,将研发从经验驱动转向数据驱动。例如,某抗抑郁药物研发中,AI模型通过分析平台积累的神经递质转运体数据,预测出新型化合物对5-HT和NE双通道的协同调控作用,研发周期缩短6个月。
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