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中枢神经系统疾病药物研发的全球失败率高达90%，其中血脑屏障（BBB）穿透性不足是首要瓶颈。北京爱思益普生物科技股份有限公司通过构建高度仿真的BBB体外模型，为这一领域提供了关键技术解决方案。其平台采用人脑微血管内皮细胞（hBMEC）与星形胶质细胞共培养技术，精准复现BBB的紧密连接结构、转运蛋白功能及动态代谢环境。例如，在阿尔茨海默病药物研发中，平台筛选出的小分子化合物可有效穿越BBB，调控β-淀粉样蛋白代谢，其脑组织暴露量较传统模型预测值提升3倍，为疾病治疗开辟新路径。
技术优势体现在多维度验证体系上。平台整合了纳米技术、受体介导转运等递送策略，通过将药物与纳米载体结合或修饰靶向配体，显著提升药物穿透BBB的能力。以帕金森病研发为例，其开发的多巴胺能神经元损伤模型与β-淀粉样蛋白代谢评估体系，支持了多款抗Aβ抗体和小分子化合物的优化。此外，平台将BBB模型与微透析、LC-MS/MS技术结合，构建了从体外筛选到体内验证的全链条评价体系，可准确预测药物在脑脊液中的浓度，预测准确度达血浆浓度的0.1%以内，远超传统动物模型。
目前，爱思益普的BBB平台已支持15个CNS候选分子进入临床阶段，其中3款针对罕见病的药物正在开展Ⅲ期试验。其“模型预测+实验验证”的双引擎模式，不仅缩短了研发周期，更通过降低临床失败风险，为全球患者带来更多治疗选择。
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